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基因治療的概念是在20世紀(jì)70年代初提出來(lái)的，最初的概念是引入一個(gè)正常的基因來(lái)取代一個(gè)突變基因，雖然現(xiàn)在有更多的替代方法，如基因編輯和堿基編輯，但它仍然是我們高度依賴的主要策略之一。

2012年歐洲批準(zhǔn) Glybera，這是西方國(guó)家首個(gè)基因治療產(chǎn)品，也是全球首個(gè)針對(duì)基因疾病的基因治療。盡管Glylbera在商業(yè)上并不成功，但它打開(kāi)了基因治療的大門。在隨后的幾年里，一些基因治療產(chǎn)品陸續(xù)涌入市場(chǎng)，Strimvelis于2016年在歐洲獲得批準(zhǔn)，CAR-T療法（Kymriah和Yescarta）和Luxturna分別于2017年獲得美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）的批準(zhǔn)。

中國(guó)很早就接受了基因治療，中國(guó)的第一個(gè)基因治療臨床試驗(yàn)可以追溯到1991年，距離1990年美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院（NIH）首次進(jìn)行基因治療僅一年。此外，中國(guó)在2003年批準(zhǔn)了世界上第一個(gè)基因治療產(chǎn)品Gendicine（今又生），Gendicine是一種具有p53的溶瘤腺病毒，用于治療晚期頭頸癌。第一個(gè)CRISPR臨床試驗(yàn)也在中國(guó)進(jìn)行。中國(guó)的基因治療既有國(guó)際共同點(diǎn)，又有自己的特點(diǎn)。

中國(guó)的基因治療現(xiàn)狀

血友病

中國(guó)血友病患病率為每10萬(wàn)人3.6人，男性患病率為5.5/10萬(wàn)，低于普遍報(bào)告的全球流行率——每10萬(wàn)人10人。然而，考慮到我國(guó)人口眾多，這是影響眾多家庭的最具影響的遺傳病之一。

1991年，在中國(guó)進(jìn)行了血友病B（HB）基因治療的臨床試驗(yàn)，這是繼美國(guó)ADA-SCID試驗(yàn)后僅一年的世界上第二次人類基因治療試驗(yàn)，也是第一次人類血友病基因治療試驗(yàn)。血友病A（HA）和HB是嚴(yán)重的X連鎖出血性疾病，主要影響男性。HA和HB分別由血液中因子VIII（FVIII）或因子IX（FIX）的缺陷或減少引起。

血友病基因治療在二十一世紀(jì)取得了迅速的進(jìn)展。然而，在我國(guó)，從1991年開(kāi)始，到現(xiàn)在還沒(méi)有進(jìn)一步的血友病臨床試驗(yàn)。目前，clinialtrials.gov上登記有兩項(xiàng)臨床試驗(yàn)，一項(xiàng)由天津市血液病醫(yī)院研究所發(fā)起，采用單劑量靜脈注射BBM-H901的AAV載體進(jìn)行HB基因治療（NCT04135300），目前正在招募3名參與者。另一項(xiàng)深圳市遺傳免疫醫(yī)學(xué)院發(fā)起，慢病毒FVIII基因修飾HSPC移植HA試驗(yàn)（NCT03217032），但臨床試驗(yàn)至今仍處于未招募狀態(tài)。目前，重點(diǎn)仍集中在基礎(chǔ)研究工作。

β地中海貧血

引起血紅蛋白β-珠蛋白鏈表達(dá)減少或消除的突變可導(dǎo)致β-地中海貧血。目前，已經(jīng)鑒定出200多種影響人類β-珠蛋白基因的突變。在中國(guó)，由β-珠蛋白基因內(nèi)含子2的654位核苷酸C到T替換引起的β654地中海貧血是最常見(jiàn)的形式，約占β-地中海貧血病例總數(shù)的五分之一。β地中海貧血在中國(guó)南部包括廣西、廣東和海南省最為流行。特別是在廣西，有20-31.5%的人口是地中海貧血基因攜帶者。

從美國(guó)和歐洲的臨床試驗(yàn)來(lái)看，β-地中海貧血的基因治療在安全性和有效性方面取得了巨大成功。然而，β地中海貧血基因治療在我國(guó)尚處于起步階段。關(guān)于β-地中海貧血基因治療的療效，還沒(méi)有公開(kāi)的臨床數(shù)據(jù)，甚至臨床前研究的數(shù)量也非常有限。

體細(xì)胞基因編輯的臨床試驗(yàn)

體細(xì)胞基因編輯通過(guò)治療遺傳病、傳染病和獲得性疾病，在體內(nèi)顯示了它的潛力?；蚓庉嫷呐R床試驗(yàn)從ZFN開(kāi)始，ZFN首次應(yīng)用于“柏林病人”的HIV體外基因治療。ZFN的試驗(yàn)現(xiàn)已擴(kuò)展到血友病、法布里病、MPS II和珠蛋白營(yíng)養(yǎng)不良。2019年，美國(guó)FDA批準(zhǔn)了基因編輯臨床試驗(yàn)（NCT03872479），使用EDIT-101對(duì)遺傳性嚴(yán)重視網(wǎng)膜營(yíng)養(yǎng)不良Leber先天性黑矇10型（LCA10）進(jìn)行體內(nèi)治療，EDIT-101是第一個(gè)體內(nèi)CRISPR試驗(yàn)。

在中國(guó)，迄今為止所有的基因編輯試驗(yàn)都是基于CRISPR導(dǎo)向的體外策略。來(lái)自四川大學(xué)的LU等人首次在臨床試驗(yàn)中使用CRISPR敲除自體T細(xì)胞上的PD-1，目的是治愈非小細(xì)胞肺癌（NCT02793856）。根據(jù)最近公布的數(shù)據(jù)，12名患者接受自體PD-1編輯的T細(xì)胞輸注，植入PD-1陰性T細(xì)胞似乎是安全的。杭州市腫瘤醫(yī)院開(kāi)展的另一項(xiàng)試驗(yàn)采用了相同的策略，治療晚期食管癌患者（NCT03081715）。然而，本試驗(yàn)的臨床結(jié)果尚未發(fā)表，因此很難評(píng)價(jià)其安全性和有效性。最近，Xu等人報(bào)道使用CRISPR敲除HSPC中的CCR5受體基因，并將其移植到同時(shí)患有HIV和急性淋巴細(xì)胞白血病的患者身上。盡管沒(méi)有證據(jù)表明對(duì)HIV有治療作用，但該研究首次在人類證據(jù)中表明CRISPR至少在19個(gè)月的隨訪期間是安全的，這可能會(huì)鼓勵(lì)使用CRISPR編輯的HSPC進(jìn)行其他體外基因治療，如β-地中海貧血和鐮狀細(xì)胞疾病。

人類胚胎的基因編輯

2015年，Huang等人報(bào)道了人類胚胎中第一個(gè)CRISPR基因編輯。為了減少倫理壓力，他們使用了三原核（3PN）合子，這種合子有一個(gè)卵母細(xì)胞核和兩個(gè)精子核，與植入后的自然流產(chǎn)有關(guān)。他們發(fā)現(xiàn)CRISPR能高效切割人類胚胎中的內(nèi)源性β-珠蛋白基因（HBB）。重要的是，這項(xiàng)研究還表明，人類胚胎中的基因編輯遠(yuǎn)未成熟，已編輯胚胎的高脫靶率和嵌合體率也很高。

然而，2018年，南方科技大學(xué)的副教授賀建奎用CRISPR對(duì)人類胚胎進(jìn)行基因編輯，目的是制造基因編輯的嬰兒。這是在科學(xué)和道德層面上都非常嚴(yán)重的不當(dāng)行為。他的行為引起了國(guó)際社會(huì)的激烈批評(píng)，并受到政府、中國(guó)科學(xué)界和民眾的強(qiáng)烈譴責(zé)，改變生殖細(xì)胞將不可逆轉(zhuǎn)地改變?nèi)祟惢驇?kù)，違反了現(xiàn)行國(guó)際規(guī)范和中國(guó)現(xiàn)行法規(guī)。最后，他在2019年12月因此被判刑3年。顯然，有必要建立一個(gè)更廣泛的國(guó)際框架來(lái)管理人類基因組編輯。

溶瘤病毒

2003年，我國(guó)批準(zhǔn)了世界上第一個(gè)基因治療產(chǎn)品Gendicine。兩年后的2005年，上海三威生物科技公司開(kāi)發(fā)的另一種溶瘤病毒Oncorine（rAd5-H101）被中國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（CFDA）批準(zhǔn)用于治療晚期鼻咽癌。然而，根據(jù)clinicaltrial.org上的公開(kāi)信息，從那時(shí)起，溶瘤病毒在中國(guó)的臨床試驗(yàn)就中斷了。直到2019年，三個(gè)臨床試驗(yàn)才開(kāi)始積極招募。其中，有兩項(xiàng)是I期研究，旨在評(píng)估表達(dá)GM-CSF的減毒HSV-2作為單一藥物或與PD-1抗體聯(lián)合使用的安全性和有效性（NCT03866525和NCT04386967）。OV在中國(guó)停止的臨床試驗(yàn)反映出，自Gendicine以來(lái)，OV的療效一直沒(méi)有得到根本改善，直到最近。

中國(guó)基因治療企業(yè)概況

朗信生物

朗信生物科技有限公司（Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd）是一家致力于基因治療創(chuàng)新藥研發(fā)制造及商業(yè)化的全球化企業(yè)。公司目前關(guān)注在遺傳性疾病的基因治療領(lǐng)域（眼科、罕見(jiàn)病、單基因遺傳疾?。延卸鄠€(gè)管線產(chǎn)品研發(fā)及工業(yè)化技術(shù)開(kāi)發(fā)基礎(chǔ)。

信念醫(yī)藥

信念醫(yī)藥創(chuàng)立于2016年9月，是一家集基因治療藥物研發(fā)、生產(chǎn)和臨床應(yīng)用為一體的高科技企業(yè)。BBM-H901注射液是信念醫(yī)藥開(kāi)發(fā)的一款A(yù)AV基因治療藥物，旨在通過(guò)靜脈給藥將人凝血因子IX（Factor IX，F(xiàn)IX）基因?qū)胙巡患者體內(nèi)，從而提高并長(zhǎng)期維持患者體內(nèi)凝血因子水平，以期達(dá)到“一次給藥、長(zhǎng)期有效”的治療及預(yù)防出血效果。BBM-H901注射液藥物的設(shè)計(jì)采用了肝靶向性血清型和高效基因表達(dá)盒，目前已進(jìn)入臨床階段。

中因科技

北京中因科技是一家專業(yè)從事遺傳性眼病臨床基因診斷、生育預(yù)防和基因治療藥物研發(fā)的國(guó)家高新技術(shù)企業(yè)，也是國(guó)內(nèi)率先進(jìn)行眼科基因治療藥物研發(fā)的企業(yè)。2021年8月13日，美國(guó)食品和藥品監(jiān)督管理局(FDA)已授予其在研原創(chuàng)新藥“重組人CYP4V2基因腺相關(guān)病毒注射液”（ZVS101e注射液）孤兒藥資格認(rèn)定，用于治療結(jié)晶樣視網(wǎng)膜色素變性(BCD)。

芳拓生物

方拓公司由泓元資本與奧博資本共同發(fā)起設(shè)立，公司致力于建立具有拓展性的、規(guī)?；蛑委熕幬镅邪l(fā)平臺(tái)，研發(fā)和生產(chǎn)高質(zhì)量的、患者可負(fù)擔(dān)的rAAV載體基因治療產(chǎn)品，滿足全球患者一針治愈的臨床治療需求。公司產(chǎn)品線覆蓋眼科、血液、遺傳代謝性疾病、神經(jīng)肌肉等多個(gè)疾病領(lǐng)域。

紐福斯

2021年7月，眼科疾病的基因治療公司紐福斯宣布，中國(guó)首個(gè)臨床階段的眼科體內(nèi)腺相關(guān)病毒(AAV)基因治療藥物NR082（NFS-01）用于ND4線粒體基因突變引起的Leber遺傳性視神經(jīng)病變（LHON）第一階段臨床試驗(yàn)在中國(guó)完成首例患者入組及給藥。NR082是國(guó)內(nèi)首個(gè)獲得臨床試驗(yàn)許可的眼科體內(nèi)AAV基因治療藥物，并已于2020年9月獲得美國(guó)FDA孤兒藥認(rèn)定，為該產(chǎn)品加速國(guó)際化開(kāi)發(fā)奠定了基礎(chǔ)。

輝大基因

輝大基因成立于在2018年，致力于通過(guò)創(chuàng)新的CRISPR基因編輯技術(shù)研發(fā)單基因罕見(jiàn)疾病和威脅人類健康的慢性病的基因替代和基因編輯等基因治療藥物。2021年5月，輝大基因完成4億元B輪融資。目前輝大基因擁有三大研發(fā)平臺(tái)：基因編輯平臺(tái)、遞送載體平臺(tái)、動(dòng)物模型平臺(tái)。

博雅輯因

博雅輯因是一家以基因組編輯技術(shù)為基礎(chǔ)，針對(duì)多種疾病加速藥物研究并開(kāi)發(fā)創(chuàng)新療法的生物醫(yī)藥企業(yè)，在2020年10月順利完成4.5億元人民幣的B輪融資。2021年4月21日，博雅輯因宣布順利完成4億元人民幣的B+輪融資。本輪融資資金將被用于繼續(xù)推進(jìn)公司以基因編輯技術(shù)為基礎(chǔ)的產(chǎn)品管線的臨床轉(zhuǎn)化，并推動(dòng)公司的產(chǎn)業(yè)化發(fā)展。

中吉智藥

中吉智藥是一家集基因治療創(chuàng)新藥物的研發(fā)、生產(chǎn)、銷售為一體的生物制藥企業(yè)，在基因表達(dá)調(diào)控和基因治療領(lǐng)域擁有超過(guò)20年的深厚底蘊(yùn)，已布局多個(gè)罕見(jiàn)遺傳病基因治療項(xiàng)目。2021年10月，公司已經(jīng)完成Pre-A輪數(shù)千萬(wàn)元人民幣融資，投資方為其瑞佑康。融資款項(xiàng)用于推動(dòng)并完成RDEB基因治療IIT研究，以及β-地中海貧血基因治療的IIT研究。

鼎新基因

上海鼎新基因科技有限公司由生物制藥領(lǐng)域資深管理團(tuán)隊(duì)和科學(xué)家團(tuán)隊(duì)聯(lián)合創(chuàng)立，創(chuàng)始團(tuán)隊(duì)均有15+年生物醫(yī)藥及基因治療相關(guān)研究經(jīng)驗(yàn)。作為一家以基因治療藥物研發(fā)為核心的生物醫(yī)藥創(chuàng)新研發(fā)企業(yè)，致力于打造國(guó)際一流的基因治療研發(fā)平臺(tái)，并不斷開(kāi)發(fā)First-in-class及Best-in-class基因治療藥物。

嘉因生物

杭州嘉因生物科技有限公司（簡(jiǎn)稱“嘉因生物”）成立于2019年7月，位于杭州省級(jí)醫(yī)藥港小鎮(zhèn)，是一家致力于面向全球市場(chǎng)提供安全有效基因療法的創(chuàng)新藥企。其不僅在研發(fā)管線、技術(shù)平臺(tái)等方面具有差異化的競(jìng)爭(zhēng)優(yōu)勢(shì)，在病毒生產(chǎn)工藝及大規(guī)模量產(chǎn)方面更是具備國(guó)際領(lǐng)先的水平。

九天生物

九天生物醫(yī)藥（上海）有限公司（Geneception）成立于2019年，聚焦世界前沿的基因和細(xì)胞治療領(lǐng)域，立足中國(guó)，放眼全球。針對(duì)罕見(jiàn)病及癌癥治療領(lǐng)域，推動(dòng)新藥研發(fā)與上市，滿足病患需求。據(jù)悉，九天生物A輪總?cè)谫Y金額1.5億美元。

諾潔貝生物

諾潔貝生物成立于2020年3月，由基因治療領(lǐng)域資深的科學(xué)家、企業(yè)家聯(lián)合創(chuàng)立，致力成為具有國(guó)際影響力的全球領(lǐng)先的基因治療公司。2021年4月，蘇州諾潔貝生物技術(shù)有限公司已完成3000萬(wàn)美元A輪融資，此輪融資主要用于諾潔貝生物多款基因治療管線的臨床產(chǎn)品的準(zhǔn)備和cGMP生產(chǎn)車間的建設(shè)。

鼐濟(jì)醫(yī)藥

鼐濟(jì)醫(yī)藥是一家集基因治療藥物研發(fā)、生產(chǎn)和臨床應(yīng)用為一體的高新技術(shù)企業(yè)，成立之初已完成近億元融資，致力于通過(guò)國(guó)際前沿的基因治療技術(shù)，為多種遺傳疾病和癌癥加速藥物研究以及開(kāi)發(fā)創(chuàng)新療法。擁有一支具備豐富的基因治療和細(xì)胞治療研發(fā)經(jīng)驗(yàn)的專業(yè)管理團(tuán)隊(duì)，團(tuán)隊(duì)在基因治療技術(shù)、藥物開(kāi)發(fā)與生產(chǎn)、臨床研究以及注冊(cè)申報(bào)等各個(gè)重要環(huán)節(jié)均擁有豐富經(jīng)驗(yàn)。

珠海貝斯昂科

貝斯生物于2021年4月正式成立。該公司由在生物醫(yī)學(xué)領(lǐng)域具有20年臨床醫(yī)生、科研、創(chuàng)業(yè)、和風(fēng)險(xiǎn)投資經(jīng)驗(yàn)的徐天宏博士發(fā)起創(chuàng)立，專注于研發(fā)新型基因編輯NK細(xì)胞治療產(chǎn)品及基因治療產(chǎn)品。貝斯生物近日完成近億元天使輪融資，該輪融資資金將主要用于貝斯生物獨(dú)特的基因編輯NK平臺(tái)及基因治療平臺(tái)的升級(jí)、產(chǎn)品研發(fā)、專利池的構(gòu)建以及相關(guān)團(tuán)隊(duì)建設(shè)。

吉?jiǎng)P基因

吉?jiǎng)P基因設(shè)立至今，一直利用RNAi等技術(shù)，開(kāi)展藥物靶標(biāo)發(fā)現(xiàn)及其衍生業(yè)務(wù)。公司業(yè)務(wù)覆蓋靶標(biāo)篩選及驗(yàn)證、抗體藥物及基因治療/細(xì)胞治療藥物的臨床前研究以及I期臨床研究等藥物開(kāi)發(fā)流程中的源頭創(chuàng)新階段。目前公司通過(guò)自主創(chuàng)新研究已主要開(kāi)發(fā)了15個(gè)進(jìn)入IND研究階段的新藥研發(fā)項(xiàng)目，其中7個(gè)已許可或轉(zhuǎn)讓，公司仍在繼續(xù)開(kāi)發(fā)的項(xiàng)目中有1個(gè)進(jìn)入IND申請(qǐng)階段。

至善唯新

至善唯新成立于2018年，是一家專注rAAV基因藥物研發(fā)與生產(chǎn)的基因治療企業(yè)，治療領(lǐng)域涵蓋血液疾病、罕見(jiàn)病等。2021年2月，至善唯新宣布完成數(shù)億元人民幣A輪融資。

北京合生基因

2020 年 11 月 27 日，合生基因宣布其基于國(guó)內(nèi)原創(chuàng)的合成生物技術(shù)開(kāi)發(fā)的首款基因治療產(chǎn)品 SynOV1.1 獲得美國(guó) FDA 臨床試驗(yàn)許可，用于治療包括中晚期肝癌在內(nèi)的甲胎蛋白（AFP）陽(yáng)性實(shí)體瘤。

原基華毅

原基華毅目前已開(kāi)發(fā)多條基因治療研發(fā)管線。該公司由首都醫(yī)科大學(xué)校長(zhǎng)，著名學(xué)者饒毅教授創(chuàng)立。旗下公司有華毅亮健等。

邦耀生物

公司科學(xué)家團(tuán)隊(duì)在基因編輯工具開(kāi)發(fā)和基因治療地中海貧血領(lǐng)域，已經(jīng)持續(xù)取得一系列突破性進(jìn)展，利用基因編輯技術(shù)重新開(kāi)啟胎兒期的γ珠蛋白的表達(dá)，代替有缺陷的β珠蛋白，期待成為治愈地貧患者的治療方案之一。

新芽基因

新芽基因成立于2020年7月，由何春艷博士和常興博士聯(lián)合創(chuàng)立。2021年7月，蘇州新芽基因生物技術(shù)有限公司宣布已完成數(shù)千萬(wàn)人民幣Pre-A輪融資。

目鏡生物

上海目鏡生物醫(yī)藥科技有限公司是一家專注于基因工程化定向進(jìn)化技術(shù)開(kāi)發(fā)新型AAV外殼用于眼科疾病基因治療技術(shù)和產(chǎn)品研發(fā)的創(chuàng)新公司。作為一家創(chuàng)新型生物醫(yī)藥企業(yè)，公司致力于為全球眼科疾病患者帶來(lái)光明。目鏡生物具有豐富的AMD及其他眼科疾病基因治療產(chǎn)品臨床前研發(fā)經(jīng)驗(yàn)，目前已有一款A(yù)MD基因治療的候選藥物。

丹瑞生物

上海丹瑞生物醫(yī)藥科技有限公司是一家臨床階段的創(chuàng)新型生物醫(yī)藥公司，成立于2018年4月。丹瑞中國(guó)自成立之初便一直推動(dòng)普列威（Provenge）在中國(guó)的上市，并致力于將丹瑞美國(guó)前沿的免疫細(xì)胞治療技術(shù)轉(zhuǎn)移到中國(guó)。丹瑞中國(guó)希望將自身經(jīng)驗(yàn)服務(wù)于行業(yè)，打造中國(guó)細(xì)胞和基因治療的產(chǎn)業(yè)化加速器。

此外，藥融云數(shù)據(jù)顯示，目前還有領(lǐng)諾醫(yī)藥、神拓生物、渤因生物、克睿基因、恒瑞醫(yī)藥、安龍生物、天澤云泰、和度生物、星明優(yōu)健、本導(dǎo)基因、錦籃基因、正序生物、康璟生物、人福醫(yī)藥、北海康成、諾思蘭德生物、瑞風(fēng)生物、神曦復(fù)生、勁威生物、華大吉諾因、信立泰、康霖生物、華藥康明、荷塘生華、繼景生物、吉脈基因等企業(yè)致力于基因治療相關(guān)新藥開(kāi)發(fā)。

中國(guó)基因治療的監(jiān)管

中國(guó)科學(xué)家早在上世紀(jì)80年代末90年代初就開(kāi)展了基因治療的基礎(chǔ)研究和臨床試驗(yàn)。基因治療監(jiān)管政策最早于1993年出臺(tái)，到目前為止，監(jiān)管政策的演變大致可以分為三個(gè)階段。

第一階段（二十世紀(jì)末）

1993年，國(guó)家科委頒布了《基因工程安全管理辦法》，但這一規(guī)定并未對(duì)基因治療做出具體規(guī)定。同年，衛(wèi)生部藥監(jiān)局發(fā)布了《人體體細(xì)胞治療與基因治療臨床研究質(zhì)量控制要點(diǎn)》，為基因治療提供了具體的質(zhì)量控制指南，對(duì)促進(jìn)基因治療的快速發(fā)展發(fā)揮了重要作用。1999年，國(guó)家藥監(jiān)局頒布了《新生物制品批準(zhǔn)辦法》和《藥物臨床試驗(yàn)管理規(guī)范》，將基因治療納入生物新產(chǎn)品和藥物臨床試驗(yàn)的監(jiān)管范圍。因此，在基因治療領(lǐng)域，中國(guó)至今形成了技術(shù)和藥物兩條監(jiān)管路徑，以及科技、衛(wèi)生、藥品等主管部門實(shí)施的多元監(jiān)管模式?？傮w來(lái)看，這個(gè)階段的監(jiān)管政策相對(duì)寬松，調(diào)控措施相對(duì)粗糙。

第二階段（二十一世紀(jì)前15年）

21世紀(jì)初，我國(guó)已形成了較為全面但仍寬松的基因治療監(jiān)管政策。2003年，國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局頒布了三項(xiàng)有關(guān)人類基因治療的規(guī)定?？萍疾?、衛(wèi)生部聯(lián)合發(fā)布了《人類胚胎干細(xì)胞研究倫理指導(dǎo)原則》。衛(wèi)生部根據(jù)《人類輔助生殖技術(shù)管理辦法（2001）》，制定了《人類輔助生殖技術(shù)技術(shù)規(guī)范》和《人類輔助生殖技術(shù)和人類精子庫(kù)倫理原則》，制定了禁止以生殖為目的的基因治療臨床試驗(yàn)的政策。

2007年，衛(wèi)生部發(fā)布了《涉及人體的生物醫(yī)學(xué)研究倫理審查辦法（試行）》，初步規(guī)定了基因治療的倫理審查程序。2009年，衛(wèi)生部發(fā)布了《醫(yī)療技術(shù)臨床應(yīng)用管理辦法》，將基因治療列為第三類應(yīng)當(dāng)審批的醫(yī)療技術(shù)。

2009年，衛(wèi)生部還發(fā)布了《臍血干細(xì)胞治療技術(shù)管理規(guī)范（試行）》和《基因芯片診斷技術(shù)管理規(guī)范》。2010年，國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局發(fā)布了《藥品臨床試驗(yàn)倫理審查指導(dǎo)原則》。2015年，國(guó)家衛(wèi)生計(jì)生委、國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局聯(lián)合發(fā)布了《干細(xì)胞臨床研究管理辦法（試行）》、《干細(xì)胞制劑質(zhì)量控制和臨床前研究指導(dǎo)原則（試行）》等監(jiān)管措施和倫理準(zhǔn)則。同年，國(guó)家衛(wèi)生計(jì)生委取消了第三類醫(yī)療技術(shù)臨床應(yīng)用的行政審批，細(xì)胞治療和基因治療可由醫(yī)療機(jī)構(gòu)自行審批。

第三階段（2016年至今）

這一時(shí)期的特點(diǎn)是技術(shù)和產(chǎn)業(yè)促進(jìn)、權(quán)利保護(hù)和風(fēng)險(xiǎn)控制相協(xié)調(diào)的綜合監(jiān)管政策。2016年“生物免疫療法”魏則西事件發(fā)生后，國(guó)家衛(wèi)生計(jì)生委立即暫停所有未經(jīng)批準(zhǔn)的第三類醫(yī)療技術(shù)臨床應(yīng)用，基因治療監(jiān)管政策趨于嚴(yán)格，但生物技術(shù)仍然屬于國(guó)家重點(diǎn)推進(jìn)發(fā)展的領(lǐng)域。

在技術(shù)和產(chǎn)業(yè)推廣方面，基因治療無(wú)論是作為一種新的醫(yī)療技術(shù)，還是作為一種生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)，都具有廣闊的前景。在國(guó)務(wù)院“十三五”國(guó)家戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)發(fā)展規(guī)劃（國(guó)發(fā)[2016]67號(hào)）、“十三五”國(guó)家科技創(chuàng)新規(guī)劃（國(guó)發(fā)[2016]43號(hào)）中，《新建六個(gè)自由貿(mào)易試驗(yàn)區(qū)方案》（國(guó)發(fā)〔2019〕16號(hào)）等與經(jīng)濟(jì)社會(huì)發(fā)展有關(guān)的綱領(lǐng)性文件都對(duì)基因治療領(lǐng)域的產(chǎn)業(yè)發(fā)展給予了鼓勵(lì)政策。

而針對(duì)人類基因技術(shù)尚未形成系統(tǒng)的法律規(guī)定體系（包括基因治療），在法律（狹義）層面上對(duì)基因治療沒(méi)有直接的規(guī)定?，F(xiàn)行的監(jiān)管規(guī)范主要是技術(shù)管理方法或倫理準(zhǔn)則。我國(guó)基因治療的法律（廣義）框架主要包括國(guó)務(wù)院發(fā)布的行政法規(guī)、部門規(guī)章和國(guó)務(wù)院各部委發(fā)布的規(guī)范性文件。

受CRISPR嬰兒事件影響，中國(guó)正在生物安全、基因技術(shù)和生物醫(yī)學(xué)等領(lǐng)域加緊立法。2019年，《生物安全法》通過(guò)全國(guó)人大常委會(huì)第一次審議。中央全面深化改革委員會(huì)第九次會(huì)議審議通過(guò)了“國(guó)家科技倫理委員會(huì)架構(gòu)”，致力于推動(dòng)建立覆蓋面廣、導(dǎo)向明確的科技倫理綜合治理體系。中國(guó)國(guó)家衛(wèi)生和科技部門正在采取相應(yīng)的立法行動(dòng)，起草了《生物醫(yī)藥新技術(shù)臨床應(yīng)用管理規(guī)定（征求意見(jiàn)稿）》和《生物技術(shù)研究開(kāi)發(fā)安全管理規(guī)定（征求意見(jiàn)稿）》，目標(biāo)是形成更加合理的監(jiān)督機(jī)制，加強(qiáng)監(jiān)督，增加法律責(zé)任，促進(jìn)生物技術(shù)研發(fā)、應(yīng)用及相關(guān)產(chǎn)業(yè)的健康發(fā)展。

小結(jié)

雖然近年來(lái)基因治療在我國(guó)方興未艾，但要縮小與西方國(guó)家的差距，仍有許多工作要做。首先，我們認(rèn)為公眾教育對(duì)基因治療的成功至關(guān)重要?；蛑委熥鳛橐婚T新興的醫(yī)學(xué)門類，正在深刻地改變著醫(yī)藥行業(yè)的格局，然而，它還遠(yuǎn)未成熟，也就是說(shuō)，還有許多未知數(shù)有待探索。當(dāng)發(fā)生嚴(yán)重不良事件時(shí)，公眾的態(tài)度可能直接決定基因治療的命運(yùn)。

第二，穩(wěn)定的資金至關(guān)重要。從基因治療的歷史來(lái)看，我國(guó)起步較早，但與同期的美國(guó)和歐洲相比，進(jìn)展緩慢且十分有限。

第三，中國(guó)目前對(duì)基因治療的監(jiān)管復(fù)雜繁瑣。如何協(xié)調(diào)不同的規(guī)范，簡(jiǎn)化規(guī)定，有利于我國(guó)基因治療的研究和發(fā)展?；蛑委煹膶?duì)象通常是那些身體狀況不好的人，他們迫切需要新的治療方法來(lái)改善他們的健康狀況和獲得生命的機(jī)會(huì)。更好的法規(guī)應(yīng)該有助于縮短從研究到臨床應(yīng)用的時(shí)間。

參考資料：

1.Strategies to Circumvent the Side-Effects of Immunotherapy Using Allogeneic CAR-T Cells and Boost Its Efficacy: Resultsof Recent Clinical Trials. Front Immunol. 2021; 12: 780145.

2. 藥融圈：中國(guó)基因治療企業(yè)全景概覽

3. 藥融云數(shù)據(jù)

來(lái)源于小藥說(shuō)藥 ，作者小藥說(shuō)藥